A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento indicado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças acima de 2 anos, com peso a partir de 20 kg.
O remédio é destinado a pacientes com AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou com uma a quatro cópias do gene SMN2.
A doença genética provoca a perda de neurônios motores, causando fraqueza e redução da massa muscular. Também pode comprometer movimentos como sentar e caminhar, além de afetar a respiração e a deglutição.
O risdiplam atua favorecendo a produção da proteína SMN completa, com o objetivo de preservar os neurônios motores e retardar a progressão da doença.
Comprimido dispensa refrigeração
O medicamento é apresentado em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dispersos em água não clorada. Diferentemente da versão já aprovada, não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento complexo de cuidadores. Também pode ser armazenado em temperatura ambiente.
Estudos clínicos
Em estudo com 41 bebês com AME tipo 1, 12 (29%) conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento.
Outro estudo, com 180 pacientes de até 25 anos com AME dos tipos 2 e 3, apontou melhora discreta na função motora. Após 12 meses, a diferença em relação ao placebo foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos.
A aprovação foi publicada no Diário Oficial da União, por meio da Resolução nº 4.244/2026.
